罕见病患者常为救命跨越大半个中国,如今有了另一条路
对渴望求生的罕见病患者而言，为了确诊和买药跨越大半个中国，是一场不得已为之的“旅行”。然而，确诊、找药、复诊开药占据了罕见病患者的大部分时间，他们还有大量时间奔波在路上。2018年6月，中国《第一批罕见病目录》出台，企业研发罕见病药品积极性凸显，获批的罕见病药品逐年增多。
如果想要解决那些罕见病患者的治疗问题，我们首先需要给中小型城市分配更多的医疗资源，同时也需要在财务方面主动帮助这些中小型城市。从某种程度上来说，因为一线城市的大型医疗设备比较多，专家的规模也比较大，所以一线城市会具备诊断和治疗罕见病的能力，我们也需要进一步把这些医疗资源分配给全国各地。
其实在一开始，我也一度怀疑蔡磊建立罕见病大数据平台“渐愈互助之家”（触达渐冻症患者上万人，是全球最大的民间渐冻症患者科研数据平台）、发起渐冻症新药研发项目只是为了自救，直到看了这本书，才知道是我错了，蔡磊说：“我大概率等不到药了，但希望能让以后的患者有更多的希望。
我淋过雨，所以不希望你淋雨这句话是周深在一档综艺节目中说出的。这档综艺节目叫作《令人心动的offer》，节目中录制了患者家属与医生对话的视频。
世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万（或发病人口比例为1/2500）的疾病，中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。
得了罕见病的体验：经济负担、疾病羞耻、孩子抚养、社会融入、一个小概率的基因突变，一个家庭被推向风暴中心。个人家庭根本无力负担，不是贫困户，但即将成为贫困户，因病致贫；视网膜色素变性。
飞泽优保存条件
低温保存。飞泽优需要在低温的环境下才不会被灭活。飞泽优有着高选择性拮抗缓激肽B2受体的独特机制，可抑制与HAE中缓激肽增多所导致的皮肤、胃肠道、呼吸道粘膜水肿，从而治疗急性遗传性血管水肿发作。
另一个典型案例是，由武田中国引进的用于遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的治疗药物飞泽优（醋酸艾替班特注射液）。就在今年10月30日，飞泽优正式开始惠及中国HAE患者，患者由中国医学科学院北京协和医院变态反应科确诊后，通过京东大药房实现了线上线下一体化履约。
